Qfitlia (Fitusiran), en ny siRNA-basert behandling for hemofili, har fått FDA-godkjenning. Den er en lite forstyrrende RNA (siRNA) basert terapeutisk det forstyrre naturlige antikoagulanter som antitrombin (AT) og vevsfaktorveihemmer (TFPI). Det binder seg til AT-mRNA i leveren og blokkerer AT-translasjon og reduserer dermed antitrombin og forbedre trombingenerering. Det administreres som subkutan injeksjon som starter en gang annenhver måned. Dosen og frekvensen av injeksjoner justeres ved hjelp av INNOVANCE Antitrombin ledsagerdiagnostikk som sikrer antitrombinaktivitet i målområdet. Den faste dosen er ikke godkjent. Den nye behandlingen er viktig for pasienter fordi den administreres sjeldnere enn andre eksisterende alternativer.
Qfitlia (fitusiran) er godkjent i USA (28. mars 2025) for rutineprofylakse for å forhindre eller redusere frekvensen av blødningsepisoder hos voksne og barn 12 år og eldre med hemofili A eller hemofili B, med eller uten faktor VIII- eller IX-hemmere (nøytraliserende antistoffer). Den nye behandlingen er betydelig fordi den administreres sjeldnere (starter en gang annenhver måned) enn andre eksisterende alternativer.
Blødningsforstyrrelser ved hemofili er forårsaket på grunn av utilstrekkelige koagulasjonsfaktorer. Hemofili A er forårsaket på grunn av mangel på koagulasjonsfaktor VIII (FVIII), mens hemofili B skyldes lave nivåer av faktor IX (FIX). Mangel på funksjonell faktor XI er ansvarlig for hemofili C. Disse tilstandene behandles ved infusjon av kommersielt tilberedt koagulasjonsfaktor eller et ikke-faktorprodukt som funksjonell erstatning av den manglende faktoren.
Octocog alfa (Advate), som er en "genetisk konstruert ved hjelp av DNA-teknologi" versjon av koagulasjonsfaktor VIII, brukes ofte til forebyggende så vel som ved behovsbehandling av hemofili A. For hemofili B, nonacog alfa (BeneFix), som er en konstruert versjon av koagulasjonsfaktor IX er ofte brukt.
Hympavzi (marstacimab-hncq) ble godkjent i USA (11. oktober 2024) og i EU (19. september 2024) som et nytt medikament for forebygging av blødningsepisoder hos individer med hemofili A eller hemofili B. Det er et humant monoklonalt antistoff som forhindrer blødningsepisoder som kalles anticoagulations-episoder ved at den naturlige sykdomsfaktoren oppstår. inhibitor” og reduserer dens antikoagulasjonsaktivitet og øker dermed mengden trombin. Dette er første, ikke-faktor og en gang ukentlig behandling for hemofili B.
Et annet monoklonalt antistoff, Concizumab (Alhemo) ble godkjent i USA (20. desember 2024) og i EU (16. desember 2024) for forebygging av blødningsepisoder hos pasienter med hemofili A med faktor VIII-hemmere eller hemofili B med faktor IX-hemmere. Noen hemofilipasienter på "koagulasjonsfaktormedisiner" for behandling av deres blødningsforstyrrelse utvikler antistoffer (mot koagulasjonsfaktormedisinene). Antistoffene som dannes hemmer virkningen av "koagulasjonsfaktormedisiner" som gjør dem mindre effektive. Concizumab (Alhemo), administrert daglig som subkutan injeksjon, er ment å behandle denne tilstanden som tradisjonelt har blitt behandlet ved å indusere immuntoleranse gjennom daglige injeksjoner av koagulasjonsfaktorer.
Mens mpavzi (marstacimab-hncq) og Concizumab (Alhemo) er monoklonale antistoffer, er den nye behandlingen Qfitlia (fitusiran) et lite interfererende RNA (siRNA) basert terapeutisk middel som forstyrrer naturlige antikoagulanter som antitrombin (AT) og vevsfaktorveihemmer (TFPI). Det binder seg til AT-mRNA i leveren og blokkerer AT-translasjon og reduserer dermed antitrombin og forbedrer trombingenerering.
Qfitlia (fitusiran) administreres som subkutan injeksjon som starter en gang annenhver måned.
Dosen og frekvensen av injeksjoner justeres ved hjelp av INNOVANCE Antitrombin ledsagerdiagnostikk som sikrer antitrombinaktivitet i målområdet. Den faste dosen er ikke godkjent. Til tross for dette er den nye behandlingen viktig for pasienter fordi den administreres sjeldnere enn andre eksisterende alternativer.
***
Referanser:
- FDA-nyhetsmelding – FDA godkjenner ny behandling for hemofili A eller B, med eller uten faktorhemmere. Lagt ut 28. mars 2025. Tilgjengelig på https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-novel-treatment-hemophilia-or-b-or-without-factor-inhibitors
***
Relatert artikkel:
- Concizumab (Alhemo) for hemofili A eller B med inhibitorer (29 desember 2024)
- Hympavzi (marstacimab): Ny behandling for hemofili (12 oktober 2024)
***
, a novel siRNA-based treatment for haemophilia has received FDA approval. It is a small interfering RNA (siRNA) based therapeutic that interfere with natural anticoagulants such as antithrombin (AT) and tissue factor pathway inhibitor (TFPI). It binds to AT mRNA in the liver and blocks AT translation thereby reduce antithrombin and improve thrombin generation. It is administered as subcutaneous injection starting once every two months. The dose and frequency of injections are adjusted using the INNOVANCE Antithrombin companion diagnostic that ensure antithrombin activity in the target range. The fixed dose is not approved. The new treatment is significant for patients because it is administered less frequently than other existing options.){kind=link}