Ryoncil har blitt godkjent for behandling av steroid-refraktær akutt graft-versus-host-sykdom (SR-aGVHD), en livstruende tilstand som kan skyldes blodstamcelletransplantasjon utført for å erstatte mottakerens defekte stamceller i visse typer blodkreft. , blodsykdommer eller forstyrrelser i immunsystemet. Dette gjør Ryoncil til den første FDA-godkjente MSC-behandlingen (Mesenchymal Stem Cell). Ryoncil inneholder MSC-er isolert fra benmargen til friske voksne menneskelige donorer som kan differensiere til flere andre typer celler. Intravenøse infusjoner av mesenkymale stromale celler (MSCs) gir overlevelsesfordeler.
På 18 desember 2024, FDA godkjent Ryoncil (remestemcel-L-rknd), en allogen (donor) benmargsavledet mesenkymal stromalcelle (MSC) terapi for behandling av steroid-refraktær akutt graft-versus-host-sykdom (SR-aGVHD) hos pediatriske pasienter 2 måneder av alder og eldre. Dette gjør Ryoncil til den første FDA-godkjente MSC-behandlingen (Mesenchymal Stem Cell).
Ryoncil inneholder MSC-er isolert fra benmargen til friske voksne menneskelige donorer som kan differensiere til flere andre typer celler.
Steroid-refraktær akutt graft-versus-host-sykdom (SR-aGVHD) er en alvorlig og livstruende tilstand som kan ha betydelige, vidtrekkende helsekonsekvenser, inkludert skade på flere organer, redusert livskvalitet og risiko for død hos berørte. pasienter. Dette kan oppstå som en komplikasjon av allogen hematopoietisk (blod) stamcelletransplantasjon (allo-HSCT).
I allo-HSCT mottar en pasient hematopoietiske stamceller fra en frisk giver for å erstatte sine egne stamceller og danne nye blodceller, en prosedyre som ofte gjøres som en del av behandling for visse typer blodkreft, blodsykdommer eller immunsystemforstyrrelser.
Godkjenning av Ryoncil følger en evaluering av sikkerheten og effektiviteten i en multisenter, enarmsstudie som involverte 54 pediatriske deltakere med SR-aGVHD som hadde gjennomgått allo-HSCT. Deltakerne fikk totalt åtte intravenøse infusjoner av Ryoncil to ganger ukentlig i fire påfølgende uker. Vurderingen av effekt var hovedsakelig basert på hastigheten og varigheten av respons på behandlingen 28 dager etter oppstart av Ryoncil.
I en annen studie for SR-aGVHD etter allo-HSCT ble det funnet at en kombinasjon av MSC og basiliximab (et monoklonalt antistoff som brukes for å forhindre transplantasjonsavstøtning) fører til en mye bedre fullstendig respons (CR) rate enn basiliximab alene.
Det har blitt observert i kliniske studier at IV-infusjoner av mesenkymale stromaceller (MSC) gir overlevelsesfordeler.
***
Referanser:
- FDA-nyhetsmelding - FDA godkjenner første mesenkymale stromalcelleterapi for å behandle steroid-refraktær akutt graft-versus-host-sykdom. Lagt ut 18. desember 2024. Tilgjengelig på https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-first-mesenchymal-stromal-cell-therapy-treat-steroid-refractory-acute-graft-versus-host
- Fu, H., Sun, X., Lin, R. et al. Mesenkymale stromaceller pluss basiliximab forbedrer responsen av steroid-refraktær akutt graft-versus-host-sykdom som en andrelinjebehandling: en multisenter, randomisert, kontrollert studie. BMC Med 22, 85 (2024). https://doi.org/10.1186/s12916-024-03275-5
- Kelly, K., Bloor, AJC, Griffin, JE et al. To-års sikkerhetsresultater av iPS-celleavledede mesenkymale stromaceller ved akutt steroid-resistent graft-versus-host-sykdom. Nat Med 30, 1556–1558 (2024). https://doi.org/10.1038/s41591-024-02990-z
***
