Concizumab (kommersielt navn, Alhemo) , et monoklonalt antistoff, ble godkjent av FDA 20. desember 2024 for forebygging av blødningsepisoder hos pasienter med hemofili A med faktor VIII-hemmere eller hemofili B med faktor IX-hemmere. Det ble godkjent av Det europeiske legemiddelkontoret (EMA) for noen dager siden, 16. desember 2024, for de samme indikasjonene.
Noen hemofilipasienter på "koagulasjonsfaktormedisiner" for behandling av deres blødningsforstyrrelse utvikler antistoffer (mot koagulasjonsfaktormedisinene). Antistoffene som dannes hemmer virkningen av "koagulasjonsfaktormedisiner" som gjør dem mindre effektive. Denne tilstanden behandles for tiden ved å indusere immuntoleranse gjennom daglige injeksjoner av koagulasjonsfaktorer. Godkjenning av Concizumab (Alhemo) gir slike pasienter en alternativ behandling.
Concizumab administreres daglig som subkutan injeksjon.
Godkjenning av Alhemo var basert på evaluering av dets sikkerhet og effekt i en multinasjonal, multisenter, åpen fase 3 klinisk studie. I studien ble de årlige blødningsratene (ABR) redusert med 86 % for Alhemo-behandlingsgruppen sammenlignet med gruppen uten profylakse.
Blødningsforstyrrelser ved hemofili er forårsaket på grunn av utilstrekkelige koagulasjonsfaktorer. Hemofili A er forårsaket på grunn av mangel på koagulasjonsfaktor VIII, mens hemofili B skyldes lave nivåer av faktor IX. Mangel på funksjonell faktor XI er ansvarlig for hemofili C. Disse tilstandene behandles ved infusjon av kommersielt tilberedt koagulasjonsfaktor eller et ikke-faktorprodukt som funksjonell erstatning av den manglende faktoren.
Octocog alfa (Advate), som er en "genetisk konstruert ved hjelp av DNA-teknologi" versjon av koagulasjonsfaktor VIII, brukes ofte til forebyggende så vel som ved behovsbehandling av hemofili A. For hemofili B, nonacog alfa (BeneFix), som er en konstruert versjon av koagulasjonsfaktor IX er ofte brukt.
Hympavzi (marstacimab-hncq) , et humant monoklonalt antistoff som er rettet mot en «vevsfaktorveihemmer», ble nylig godkjent som et nytt legemiddel for å forebygge blødningsepisoder hos personer med hemofili A eller hemofili B.
***
Referanser:
- FDA godkjenner medikamenter for å forhindre eller redusere hyppigheten av blødningsepisoder for pasienter med hemofili A med inhibitorer eller hemofili B med inhibitorer. Lagt ut 20. desember 2024. Tilgjengelig på https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-drug-prevent-or-reduce-frequency-bleeding-episodes-patients-hemophilia-inhibitors-or
- EMA. Alhemo – Concizumab. Tilgjengelig https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/alhemo og https://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1881.htm
- NHS. Behandling av hemofili. Tilgjengelig kl https://www.nhs.uk/conditions/haemophilia/treatment/
- CDC. Behandling av hemofili. Tilgjengelig kl https://www.cdc.gov/hemophilia/treatment/index.html
Relatert artikkel
- Hympavzi (marstacimab): Ny behandling for hemofili. Vitenskapelig europeisk. Lagt ut 12. oktober 2024. Tilgjengelig på http://scientificeuropean.co.uk/medicine/hympavzi-marstacimab-new-treatment-for-hemophilia/
***
, a monoclonal antibody was approved by the FDA on 20 December 2024 for prevention of bleeding episodes in patients with hemophilia A with factor VIII inhibitors or hemophilia B with factor IX inhibitors. It had received approval by the European Medicines Agency (EMA) few days ago on 16 December 2024 for the same indications.){kind=link}