Monoklonale antistoffer (mAbs) lecanemab og donanemab er godkjent for behandling av tidlig Alzheimers sykdom i henholdsvis Storbritannia og USA, mens lecanemab har blitt nektet markedsføringstillatelse i EU på grunn av "utilfredsstillende" sikkerhets- og effektdata fra de kliniske studiene. NICE, det offentlige organet i Storbritannia som er ansvarlig for å vurdere bevis for nye helseteknologier for å sikre verdi for skattebetalerne, mener at fordelene med lecanemab er for små til å rettferdiggjøre kostnadene for NHS. gitt, Alzheimers sykdom er en vanlig nevrodegenerativ lidelse preget av progressiv nedgang i hukommelsen og ca. 4 % mennesker i alderen 60+ år over hele verden er rammet (5.4 % i Vest-Europa og 6.4 % Nord-Amerika), godkjenning av de to monoklonale antistoffene for behandling av tidlig Alzheimers sykdom tilbyr håper på forbedring av livskvaliteten (QoL) for de berørte menneskene.
22. august 2024 godkjente Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) i Storbritannia lecanemab for bruk i de tidlige stadiene av Alzheimers sykdom (AD). Dette er den første behandlingen for Alzheimers sykdom som er lisensiert for bruk i Storbritannia.
Lecanemab er et monoklonalt antistoff (mAbs). Det forsinker forverring av symptomer på Alzheimers sykdom ved å feste seg til amyloid beta for å redusere plakk i hjernen. Det har vist noen bevis på effekt i å bremse utviklingen av sykdommen i kliniske studier.
Imidlertid mener National Institute for Health and Care Excellence (NICE), det offentlige organet som er ansvarlig for å vurdere bevis for nye helseteknologier for å sikre verdi for skattebetalerne, at fordelene med lecanemab er for små til å rettferdiggjøre kostnadene for NHS.
National Health Service (NHS) er et universelt system som er offentlig finansiert av generell skatt. Den gir helsetjenester til alle, gratis på leveringsstedet basert på behov for helsetjenester (og ikke basert på betalingsevne). NICE utfører kostnadseffektivitetsanalyse (CEA) for en ny behandling og gir kliniske retningslinjer for NHS. Fordelene ved en ny behandling bør være gode nok til å rettferdiggjøre kostnadene før den godkjennes i NHS. Utkastet til anbefaling fra NICE angående lecanemab (dvs. "Fordelene med ny Alzheimers behandling lecanemab er for små til å rettferdiggjøre kostnadene for NHS") innebærer at lecanemab ikke vil være tilgjengelig for NHS-pasientene. Private pasienter kan imidlertid benytte seg av lecanemab-behandlingen ved å betale egenbetaling for behandlingen.
Tidligere 25. juli 2024 nektet European Medicines Agency (EMA) markedsføringstillatelse for Leqembi (virkestoff: lecanemab) for behandling av Alzheimers sykdom. EMA hadde bekymringer om både sikkerhet og effektivitet. Totalt sett fant byrået at fordelene med behandling ikke er store nok til å oppveie risikoen og dermed avslag. Selskapet for Leqembi har per 5. august 2024 bedt om ny behandling av avslagsuttalelse.
I USA ble Kisunla (donanemab-azbt; i likhet med lecanemab, også donanemab et monoklonalt antistoff som binder seg til amyloid i hjernen og reduserer symptomer) godkjent for behandling av Alzheimers sykdom 02. juli 2024. Det er indisert for pasienter med mild kognitiv svikt eller mild demensstadium av Alzheimers sykdom.
Alzheimers sykdom er en vanlig nevrodegenerativ lidelse preget av progressiv nedgang i hukommelsen. Kognitive funksjoner som tenkning, læring og organiseringsevner påvirkes. Rundt 4 % mennesker i alderen 60+ år over hele verden er berørt. Prevalensen i Vest-Europa og Nord-Amerika er henholdsvis 5.4 % og 6.4 %. Godkjenning av de to monoklonale antistoffene, Lecanemab i Storbritannia og donanemab i USA, for behandling av tidlig Alzheimers sykdom gir mulighet og håp om forbedring av livskvalitet (QoL) for de berørte menneskene. Selv "noen" bevis på effekt er en velkommen begynnelse.
***
Referanser:
- van Dyck, CH et al. Lecanemab ved tidlig Alzheimers sykdom. N. Engl. J. Med. 388, 9–21 (2023). DOI: https://doi.org/10.1056/NEJMoa2212948
- MHRA. Pressemelding – Lecanemab lisensiert for voksne pasienter i de tidlige stadiene av Alzheimers sykdom. Lagt ut 22. august 2024. Tilgjengelig på https://www.gov.uk/government/news/lecanemab-licensed-for-adult-patients-in-the-early-stages-of-alzheimers-disease
- HYGGELIG. Nyheter – Fordelene med ny Alzheimers behandling lecanemab er for små til å rettferdiggjøre kostnadene for NHS. Lagt ut 22. august 2024. Tilgjengelig på https://www.nice.org.uk/news/articles/benefits-of-new-alzheimer-s-treatment-lecanemab-are-too-small-to-justify-the-cost-to-the-nhs
- European Medicines Agency. Leqembi. Oppdatering per 5. august 2024. Tilgjengelig på https://www.ema.europa.eu/en/medicines/human/EPAR/leqembi
- FDA godkjenner behandling for voksne med Alzheimers sykdom https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-adults-alzheimers-disease
- KISUNLA (donanemab-azbt) injeksjon, for intravenøs bruk Opprinnelig amerikansk godkjenning: 2024 https://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/label/2024/761248s000lbl.pdf
- Espay AJ, Kepp KP, Herrup K. Lecanemab and Donanemab as Therapies for Alzheimer's Disease: An Illustrated Perspective on the Data. eNeuro. 2024. juli 1;11(7):ENEURO.0319-23.2024. DOI: https://doi.org/10.1523/ENEURO.0319-23.2024
***
 lecanemab and donanemab have been approved for the treatment of early Alzheimer’s disease in the UK and USA respectively while lecanemab has been refused marketing authorisation in the EU in view of “unsatisfactory” safety and efficacy data from the clinical trials. NICE, the public body in the UK responsible for assessing evidence for new health technologies for ensuring value for the taxpayer, thinks that benefits of lecanemab are too small to justify the cost to the NHS. Given, Alzheimer’s disease is a common neurodegenerative disorder characterised by progressive decline in memory and about 4 % people aged 60+ years worldwide are affected (5.4 % in Western Europe and 6.4 % North America), approval of the two monoclonal antibodies for the treatment of early Alzheimer’s disease offers hope for improvement in quality of life (QoL) of the affected people.){kind=link}